Actualidad Médica


Primer caso de curación de una enfermedad rara de la sangre
24 de marzo 2017
Mediante una técnica que evita usar altas dosis de quimioterapia y radiación en la preparación para un trasplante de células madre, especialistas del sistema de ciencias de la salud y Universidad de la Universidad de Illinois (EE. UU) han conseguido el primer caso de curación de un paciente adulto con anemia diseritropoyética congénita (ADC). Este tipo de anemia es una enfermedad rara de la sangre que hace que el organismo no produzca suficientes glóbulos rojos, causando un daño progresivo en los órganos y, en consecuencia, muerte prematura.

El Dr. Damiano Rondelli, profesor de Hematología en la Universidad de Illinois en Chicago, EE. UU, afirma que el protocolo puede usarse incluso en pacientes con una enfermedad crónica y algunos daños en los órganos debido al mínimo uso de quimioterapia. “Las opciones de tratamiento para muchos pacientes adultos con una enfermedad en la sangre son limitadas porque a veces no están suficientemente enfermos para considerar la existencia de un riesgo en la intervención, mientras que otros están demasiado enfermos para tolerar los fármacos tóxicos usados en un procedimiento de trasplante estándar”, afirma Rondelli, jefe del grupo de hematología y oncología y director del programa de trasplantes con células madre en el UI Health. “Esta técnica permite dar opción a algunos pacientes de realizar un trasplante de células madre que anteriormente no era viable.”

Durante más de 30 años, David Levy, residente en Illinois, tuvo que recibir transfusiones de sangre regularmente para tratar su ADC y asegurarse de que sus órganos y tejidos recibían el suficiente oxígeno. Con 24 años tuvo que dejar la universidad por culpa del insoportable dolor. Con 32, recibía transfusiones cada dos o tres semanas, perdió el bazo, se le ensanchó el hígado, sufría de fatiga severa, palpitaciones e intoxicación de hierro, todo debido a los efectos secundarios de las transfusiones de sangre periódicas. “Ya he aguantado suficiente dolor. Estaba enfadado, deprimido y quería encontrar una cura. Por eso me puse en contacto con el Dr. Rondelli.”


Esta técnica de trasplante es única porque permite a las células del donante apoderarse paulatinamente de la médula ósea del paciente sin usar agentes tóxicos para eliminar las células del paciente antes del trasplante.

Debido al grado de enfermedad de David Levy e inestabilidad para tolerar la quimioterapia y la radiación, muchos centros médicos le negaron la posibilidad de un trasplante de células madre. Los avances en el UI Health para curar las células falciformes abren la puerta a nuevas posibilidades. El Dr. Rondelli realizó el trasplante a Levy en 2014. “Fue duro y tuve algunas complicaciones, pero ahora estoy bien. Todavía tengo algún dolor persistente de todos estos años, pero me siento capaz de hacer cosas por mí mismo, eso es lo más importante para mí”, afirma David, que ahora tiene 35 años.

Rondelli constata que esta técnica de trasplante con células madre tiene un potencial muy prometedor. “El uso de este protocolo de trasplante podría representar una estrategia terapéutica segura para tratar a los pacientes adultos con algunos de los tipos de anemias congénitas, siendo tal vez la única cura posible”. El caso clínico ha sido publicado en la revista Bone Marrow Transplantation.

ENERCA: investigación contra las enfermedades raras de la sangre
La Comisión Europea contribuye a la investigación contra la anemia diseritropoyética congénita y otras anemias y enfermedades raras de la sangre con el proyecto ENERCA (European Network for Rare and Congenital Anaemias, Red Europea para las Anemias Raras y Congénitas), cuyo objetivo es proporcionar a profesionales y pacientes herramientas de salud para garantizarles el mismo nivel de acceso a los servicios de salud electrónica en todos los aspectos relacionados con anemias raras.

ENERCA se encuentra en la actualidad en su cuarta fase (e-ENERCA) que comenzó en septiembre de 2013. Durante esta fase, se están desarrollando herramientas modernas de e-Salud para una mejor gestión y conocimiento de las anemias raras. Dirigido desde el IDIBAPS (Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer) este proyecto coordina los trabajos de 26 centros especializados en anemias raras de 11 países europeos.



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